Najdroższy lek świata będzie refundowany w Polsce

Polska wprowadza refundację genetycznej terapii rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) dla niemowląt w wieku do sześciu miesięcy. Najdroższy lek świata zolgensma to ogromna szansa dla chorych, zwłaszcza że w Polsce średnio raz w tygodniu na świat przychodzi dziecko, którego rodzice będą musieli zmierzyć się z diagnozą SMA.

 - W refundacji na liście wrześniowej znajdzie się najdroższy, jeżeli chodzi o jednorazowe przyjęcie, lek przeciwko SMA. Mówię tutaj o leku zolgensma, który będzie przeznaczony dla dzieci w wieku do sześciu miesięcy. Będzie podawany w wyniku stosowania programu przesiewowego. W ramach kompleksowego programu walki z SMA wprowadzamy też risdiplam lek, który będzie dopełniał leczenie nusinersenem, który ze względu na trudność podawania czasami wymaga przejścia na inną formę podania, bo to jest lek podawany w tradycyjny sposób, a nie tak jak nusinersen w postaci iniekcji - mówił w poniedziałek minister zdrowia Adam Niedzielski.

Refundacja od 1 września 2022 roku będzie dostępna dla dzieci do sześciu miesięcy, czyli 180 dni życia, które nie otrzymały wcześniej leczenia na SMA i badanych w ramach Rządowego Programu Badań Przesiewowych Noworodków lub prenatalnie w Polsce.

-Od 1 września zolgensma na, który zbieraliście dla Amelki będzie refundowany! To wielka radości i wielki postęp! Nasza dzisiejsza radość i szczęście jest ogromne! Terapia Genowa będzie refundowana dla dzieci do 6 miesiąca życia, dlatego bardzo Was prosimy o pomoc w zakończeniu pozostałych zbiórek dzieci na zolgensma, które maja więcej niż 6 miesięcy Sami widzicie ze postępy są ogromne - napisała mama AmelkI Gmyrek ze Strzegomia, która walczy SMA. Aby uratować życie i zdrowie dziewczynki potrzeba było 9 milionów złotych. Środki na ten cel udało się zebrać w ramach zbiórek, dzięki wielkiemu wsparciu ludzi dobrej woli.

 W Polsce aż milion osób jest nosicielami mutacji odpowiedzialnej za SMA, a choroba rozwija się średnio u jednego na 7000 dzieci. Rocznie to około 50 nowych diagnoz. Szacunki Fundacji SMA wskazują, że w naszym kraju żyje około 1000 chorych na rdzeniowy zanik mięśni. SMA jest na tyle niebezpieczna, że powoli przestają pracować wszystkie mięśnie dziecka, nawet te które odpowiadają za prawidłowe oddychanie.

foto - FB Amelka kontra SMA